В США ученые впервые провели генное редактирование в организме живого взрослого человека, который болен генетической болезнью, не поддающейся лечению. О данном происшествии уведомила калифорнийская детская клиника UCSF Benioff Children"s Hospital Oakland.
Пациентом, подвергшийся редактированию, является Брайан Мэддокс, который страдает от редкого заболевания Х-хромосом, называемым синдромом Хантера.
Больные синдромом Хантера не способны расщеплять вещества, связывающие клетки в тканях. Как правило, у таких людей искаженные черты лица, крупная голова, искаженное мышление и нервная система. Болезнь обычно проявляется уже на втором году жизни младенца. На данный момент способов лечения заболевания в современной медицине не существует.
Однако 44-летнему Брайану Мэддоксу выпала возможность воспользоваться экспериментальной программой лечения, на процедуры которой пациент добровольно согласился. Медики создали копию работоспособного гена, отвечающего за кодировку фермента, ввели в тело испытуемого посредством технологии «цинковых пальцев». Медики утверждают о том, что бы организм начал работу по выработке недостающего фермента, требуется, чтобы в 1% печени принялась за работу «правильная» копия внедрённого гена.
На данный момент нет известности, принялся ли вживленный ген в теле пациента, однако данная информация станет известно спустя пару месяцев.