Опасный недуг является ведущей причиной генетической младенческой смертности.
Американские чиновники одобрили генное лекарство под названием Zolgensma, разработанное швейцарской компанией Novartis. Генная терапия за $2,1 млн долларов позволит лечить спинальную мышечную атрофию (SMA). При наличии данного генетического заболевания у детей со временем возникают трудности с двигательной функцией, возможностью глотать и дышать. SMA является ведущей причиной генетической младенческой смертности. Недуг поражает 1 из 10 000 младенцев и приводит к 90% смертности. Остальные 10% вынуждены находиться на аппарате искусственного вентилирования лёгких.
Дорогостоящее лекарство исправляет генетическую ошибку и останавливает прогрессирующее заболевание. Данная терапия представляет из себя новый вид «трансформационной медицины» и открывает двери для будущей генной терапии.
Клинические испытания, проводимые на младенцах с осложненной формой SMA, показали, что младенцы перестали терять мышечный контроль, но лекарство не было способно исправить полученный ранее ущерб. Отмечается, что наиболее эффективно лечение показывает себя на детях возрастом до 6 месяцев.
По заявлениям врачей, те дети, которые прошли лечение в младенчестве уже достигли возраста 4-5 лет и не имеют признаков заболевания.
