Новая терапия на основе технологии CRISPR способна излечить от заболеваний крови и рака, поднимая в крови уровень гемоглобина.
Терапия редактирования генов, названная CTX001 и основанная на технологии CRISPR, предназначена для лечения бета-талассемии и серповидноклеточной анемии. Оба состояния вызваны мутацией в одном гене. CTX001 включает конструирование стволовых клеток пациента с помощью одного генетического изменения, предназначенного для повышения уровня гемоглобина в эритроцитах. Исследование бета-талассемии - это первое из двух испытаний CTX001, которое начнётся в настоящее время в Канаде и Европе, и регистрация пациентов в других странах начнётся в конце этого года.
Первоначально исследование будет последовательно назначать лечение только двум пациентам, чтобы оценить общий профиль безопасности, прежде чем расширяться в большую когорту. Терапия лечения серповидно-клеточной активности CTX001 будет проводиться аналогичным образом. Внутри Китая испытания CRISPR на людях продолжаются, по крайней мере, у два года, хотя данные этих исследований не были опубликованы, а недавние отчеты являются крайне противоречивыми, так как одни говорят о большом успехе, а другие – о серьёзных осложнениях. В декабре прошлого года было обнаружено, что пациенты, подвергающиеся экспериментальному лечению CRISPR, стали бесследно исчезать.
Пройдёт еще несколько лет, прежде чем будут собраны чёткие данные этих первоначальных исследований CRISPR на людях, поэтому неясно, будет ли эта технология революцией в медицине, которой она считается. Тем не менее, эти испытания, несомненно, являются очень важной вехой в истории медицинской науки.
